GA黄金甲生物宣布在2020年美国血液病学会(ASH)年会上发表基于FasTCAR平台技术开发的首创BCMA/CD19双靶向CAR-T细胞疗法 GC012F治疗复发或难治多发性骨髓瘤患者的首次人体试验数据
2020 年 12月 06日
中国苏州和上海2020年12月6日 /美通社/ -- 致力于开发高效、经济的细胞疗法治疗癌症的全球临床阶段生物制药公司GA黄金甲生物科技集团（Gracell Biotechnologies Inc.，简称“GA黄金甲生物”）今日发布一项由研究者发起的一期临床试验结果，以评估其基于FasTCAR平台技术开发的首创 BCMA/CD19 双靶向CAR-T细胞疗法GC012F治疗复发或难治多发性骨髓瘤 (R/R MM) 患者的安全性和有效性。上海长征医院血液科主任傅卫军教授在2020年美国血液病学会 (ASH) 年会上以口头报告形式发表了此项数据。
GC012F是基于GA黄金甲生物独有的可实现次日生产的FasTCAR平台技术开发的靶向BCMA/CD19双抗原的自体CAR-T细胞疗法。该候选产品已在一项由研究者发起的一期临床试验中进行了评估。截止到7月17日，该研究的三个剂量组共计入组16例患者，最高剂量水平为3×10^5细胞/千克。在接受标准淋巴清除方案三天后，患者接受了30分钟的GC012F单次输注。
- 早期总响应率(ORR)高达93.7%，所有响应均达到或超出VGPR，显示出快速、深入，且持久的响应特点。
- 接受最高剂量水平治疗的6例患者 (n=6) 均达到MRD阴性sCR，并且在数据截止时进行的六个月里程碑分析表明，其中4例患者（n=4）始终保持MRD阴性sCR状态。
该试验的中位随访时间为7.3个月（范围为 1-10 个月）。在16例接受治疗的患者中，有 93.7% 的患者根据mSMART 3.0指南被归为高危，19%是double hit R/R MM，31% 有髓外病变。患者的中位既往治疗线数为5，75%的患者对此ಌ前的治疗耐药，19%的患者为原发性耐药(primary refractory)。94% 的患者曾三重暴露于 (triple exposed) PI、IMiD和至少第三种治疗方式，包括抗CD38靶向治疗ಞ。63%的患者曾五重暴露于(penta-exposed) 至少五种不同的治疗方式，包括 PI、IMiD 和其他治疗方式。一例髓外病变患者在第 1 个月的首次骨髓评估中达到 MRD 阴性结果，但由于第 1 个月髓外病灶不断增大，他被判为无响应患者。
GC012F的安全性可控，细胞因子释放综合征 (CRS)总体等级较低（87.5%的患者为1/2级，2例患者达到3 级，没有出现4 级或5级事件），中位持续时间为 4 天（范围为 1-8 天）。对 CRS 采用标准护理治疗，包括托希利珠单抗和类固醇，所有病例均得到缓解。16 例患者中均未观察到 ICANSꦯ（免疫效应细胞相关的ಌ神经毒性事件）。治疗期间发生的不良事件 (TEAEs) 主要表现为血细胞减少和AST增加。三例患者出现下呼吸道感染。所有TEAEs 经标准治疗后均得到缓解。
“这16例患者绝大多数具有高危特征，而这些早期临床发现让GA黄金甲·[中国]官方网站备受鼓舞，”GA黄金甲生物首席医学官Martina Sersch 博士（MD，PhD）表示，“高危患者很难治疗成功，也很难达到长期缓解。接受最高剂量水平GC012F治疗的患者，100%在输注后的六个月均达到MRD阴性sCR，这表明对于既往接受过大量、多种治疗，但未能成功响应或对标准治疗不再响应的患者，有望从该产品中获益。GA黄金甲正在推进该项目的全球开发，同时期待在不久的将来分享该项目最新的动态。”